当地时间8月10日，Migalastat （Galafold）获美国FDA批准用于成年Fabry病的治疗，是首个Fabry病口服治疗药，也是近15年来首个在美国获批的Fabry病新型治疗方法。获批剂型、剂量为 123 mg，胶囊，隔天服用一次（同一时间）。

Fabry病是一种罕见的X连锁遗传疾病，由α-半乳糖苷酶A（GLA）基因突变所致，可累及多个器官，如心脏，肾脏和神经系统，增加肾衰竭、心梗、卒中、死亡风险。男女均可患病，但男性较女性多见。早期症状一般于儿童期和青春期出现，包括神经性疼痛，植物神经功能紊乱，胃肠道（GI）疾病，血管角质瘤和少汗症。肾功能不全，心、脑血管疾病通常发生于成年期，可显著降低患者生活质量，增加过早死亡风险。