当地时间8月10日,Migalastat (Galafold)获美国FDA批准用于成年Fabry病的治疗,是首个Fabry病口服治疗药,也是近15年来首个在美国获批的Fabry病新型治疗方法。获批剂型、剂量为 123 mg,胶囊,隔天服用一次(同一时间)。
Fabry病是一种罕见的X连锁遗传疾病,由α-半乳糖苷酶A(GLA)基因突变所致,可累及多个器官,如心脏,肾脏和神经系统,增加肾衰竭、心梗、卒中、死亡风险。男女均可患病,但男性较女性多见。早期症状一般于儿童期和青春期出现,包括神经性疼痛,植物神经功能紊乱,胃肠道(GI)疾病,血管角质瘤和少汗症。肾功能不全,心、脑血管疾病通常发生于成年期,可显著降低患者生活质量,增加过早死亡风险。

CAS No.: |
75172-81-5 |
Synonyms: |
|
Formula: |
C6H14ClNO4 |
Exact Mass: |
199.06100 |
Molecular Weight: |
199.63300 | |